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¿Cuánto cuesta una terapia génica?
En febrero, un informe de ICER, con sede en Boston, destacó cifras que muestran que el tratamiento podría valer hasta 1.5 millones de dólares, y un mínimo de tan solo 310 mil dólares. Sin embargo, Novartis se enfocó en diferentes medidas en el análisis, sugiriendo un valor mucho mayor, de hasta 5 millones de dólares.
¿Cuántas terapias Genicas existen?
Según los últimos datos de PhRMA, la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de Estados Unidos, actualmente hay 289 terapias génicas y celulares en fase de I+D para el tratamiento de un centenar de patologías. Más de un tercio de estas nuevas terapias (111) se dirigen a tratar distintos tipos de cáncer.
¿Cuál es la finalidad de la terapia génica?
La finalidad inicial de la terapia génica era el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por la deficiencia de un único gen, es decir, sustituir el gen alterado por la versión normal.
¿Cuál es la diferencia entre terapia génica y terapia germinal?
La terapia génica se puede llevar a cabo en células somáticas (terapia génica somática) 1, mientras que si se realiza en células germinales (espermatozoides, óvulos) hablamos de terapia germinal 2. A igual que todas las técnicas que implican una modificación genética, se ha abierto un debate social sobre sus finalidades.
¿Cuáles son las implicaciones éticas de la terapia génica?
La terapia génica, junto con otras tecnologías del ADN recombinante, es una gran alternativa para desarrollar nuevas estrategias en el tratamiento de enfermedades actualmente incurables, pero son muchas las implicaciones éticas que esta nueva tecnología puede presentar a la sociedad en un futuro próximo.
¿Cuáles son las enfermedades musculares susceptibles a ser tratadas por terapia génica?
Las enfermedades musculares susceptibles a ser tratadas por terapia génica son la distrofia muscular de Duchenne o la distrofia muscular de Becker, que son producidas por una deficiencia de la proteína distrofina del citosqueleto.